加利福尼亚州南旧金山 - 2017 年 11 月 6 日 - 罗氏集团（六：RO，ROG；OTCQX：RHHBY）成员基因泰克今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了补充新药申请Alecensa（alectinib）的 sNDA 用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，经 FDA 批准的测试检测。该批准基于 III 期 ALEX 研究的结果，该研究表明 Alecensa 显着降低了疾病恶化或死亡（无进展生存期，PFS）的风险 47%（HR=0.53，95% CI：0.38，0.73，p <0.0001) 与独立审查委员会 (IRC) 评估的克唑替尼相比。接受 Alecensa 治疗的患者的中位 PFS 为 25.7 个月（95% CI：19.9，不可估计），而接受 Alecensa 治疗的患者为 10 个月。接受克唑替尼治疗的人为 4 个月（95% CI：7.7，14.6）。Alecensa 的安全性与之前研究中观察到的一致。
该研究还表明，与克唑替尼相比，Alecensa 可显着降低癌症扩散至大脑或中枢神经系统 (CNS) 或在其中生长的风险 84%（HR=0.16，95% CI：0.10、0.28，p<0.0001） . 这是基于 CNS 进展时间分析，其中接受 Alecensa 的人（12%）与接受克唑替尼的人（45%）相比，作为疾病进展的第一个部位的 CNS 发生进展的风险较低。
“我们的目标是开发有可能显着改善护理标准的药物，”医学博士、首席医疗官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 说。“在我们的关键研究中，与克唑替尼相比，Alecensa 显着延长了人们在疾病没有恶化的情况下生存的时间，并且还显示出癌症扩散到大脑的风险显着降低。”
“ALK 阳性肺癌常见于年轻人，他们在诊断时往往患有更晚期的疾病，并且面临一系列独特的挑战，”肺癌幸存者和创始人 Bonnie J. Addario 说。 Bonnie J. Addario Lung Cancer Foundation (ALCF)：“我们对护理方面的进步表示赞赏，例如 Alecensa 的批准，它为患有此类肺癌的人提供了一种新的初始治疗选择。”
Alecensa 于 2016 年 9 月获得 FDA 的突破性疗法认定，用于治疗既往未接受过 ALK 抑制剂治疗的晚期 ALK 阳性 NSCLC 成人患者。突破性疗法指定旨在加快旨在治疗严重或危及生命的疾病的药物的开发和审查，并帮助确保人们尽快通过 FDA 批准获得这些药物。III 期 ALEX 研究的结果同时在 2017 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。随后，美国国家综合癌症网络 (NCCN) 指南推荐 Alecensa 作为一线 ALK 阳性转移性 NSCLC（1 类，首选）的治疗选择。
除了今天的批准外，FDA 还将 Alecensa 在 2015 年 12 月最初的加速批准转换为完全批准，该批准用于治疗克唑替尼（二线）进展或不耐受的 ALK 阳性转移性 NSCLC 患者。
关于 ALEX 研究ALEX (NCT02075840/B028984) 是一项开放标签、随机、主动对照、多中心、III 期研究，评估 Alecensa 与克唑替尼在 ALK 阳性 NSCLC 患者中的疗效和安全性，这些患者之前未接受过转移性疾病的全身治疗和其肿瘤被 VENTANA ALK (D5F3) CDx 测定表征为 ALK 阳性，这是一种由 Roche Tissue Diagnostics 开发的免疫组织化学 (IHC) 测试。人们被随机分配 (1:1) 接受 Alecensa 或克唑替尼。ALEX 研究的主要疗效结果指标是根据 RECIST v1.1 由研究者评估确定的 PFS。其他疗效结果指标包括：由 IRC 确定的 PFS、根据 RECIST v1.1 由 IRC 确定的 CNS 进展时间、客观反应率 (ORR) 和反应持续时间 (DOR)，以及总生存期 (OS)。额外的探索性结果测量是 CNS-ORR 和 CNS-DOR，由 IRC 在基线时具有可测量的 CNS 转移的人群中进行。这项多中心研究在 31 个国家的 161 个地点对 303 人进行。OS 数据目前被认为不成熟，仅报告了大约四分之一的事件。
41% 的 Alecensa 治疗患者报告了 ≥ 3 级不良反应。最常见的 3-4 级不良反应（≥ 3%）是肾功能障碍的证据（肌酐升高；4.1%）、肝功能障碍的证据（高胆红素血症；5%）、低钠水平（低钠血症；6%）、增加肝酶（天冬氨酸转氨酶；6%，丙氨酸转氨酶；6%），红细胞减少（贫血；7%）。在 ≥ 2% 的 Alecensa 治疗患者中报告的严重不良反应为肺炎（4.6%）和肾功能损害（3.9%）。
关于肺癌据美国癌??症协会估计，2017 年将有超过 222,000 名美国人被诊断出患有肺癌，其中非小细胞肺癌占所有肺癌的 85%。据估计，美国大约 60% 的肺癌诊断是在疾病处于晚期时做出的。在美国，大约 5% 的 NSCLC 患者呈 ALK 阳性。ALK 阳性 NSCLC 常见于有轻微或不吸烟史的年轻人。
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关于 AlecensaAlecensa 是一种激酶抑制剂，被批准用于治疗通过 FDA 批准的测试检测到的间变性淋巴瘤激酶 (ALK) 阳性转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者。
关于肺癌基因泰克肺癌是 Genentech 关注和投资的一个主要领域，我们致力于开发新的方法、药物和测试来帮助患有这种致命疾病的人。我们的目标是为每位诊断出患有肺癌的人提供有效的治疗选择。我们目前有 4 种获批的药物可治疗某些类型的肺癌，还有 10 多种药物正在开发中，以针对肺癌最常见的遗传驱动因素或增强免疫系统来对抗这种疾病。
关于基因泰克Genentech 成立于 40 多年前，是一家领先的生物技术公司，致力于发现、开发、制造和商业化药物，以治疗患有严重或危及生命的疾病的患者。该公司是罗氏集团的成员，总部位于加利福尼亚州南旧金山。有关该公司的更多信息，请访问 http://www.gene.com 。
资料来源：基因泰克
